Egyes vakságot okozó betegségben szenvedő páciensek látásfunkcióit részben helyreállító génterápiás kezelés után az éleslátás visszaállítását is lehetővé tevő eljáráson dolgozik munkatársaival Roska Botond.
A neurobiológus Szegeden, a Nemzeti Tudósképző Akadémia által rendezett Nobel-díjasok és tehetséges tanulók XIX. találkozóján a akadémiai felfedezés elemeiről tartott előadásán azt mondta, az ember szerfelett „vizuális állat”, a emberi agykéreg tekintélyes hányada képi információk feldolgozásával gondoskodik.
A bázeli Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology vezetője, a Semmelweis Egyetem vendégprofesszora hangoztatta, több mint két évtizede gondot fordít a látás mechanizmusának megértésével. Hasonlata alapján a szemideghártya, a retina olyan mint egy „biológiai számítógép”, melyben eltérő típusú sejtek működnek közösen a vizuális ingerek feldolgozásában.
A mester úgy gondolta, annak a megoldásnak, mellyel más sejtek egy gén bevitelével eredményesen fényérzékennyé tehetők, működnie kell a retinában is. A kérdés az volt, melyik legyen az a sejttípus a sok közül, melyet megcéloznak a génterápiás vírusvektorral, hogy fényérzékennyé tegyék. Az egyik megoldásként a retinában felfedezhető idegsejtek, a ganglionok módosítása merült fel, a másikként ugyanakkor a fotoreceptorok egyik típusa a – némely betegségek során fényérzékenységüket elvesztő – csapok megváltoztatása.
A kísérleteket egereken kezdték el, és sikerült is kifejleszteni a megoldást a ganglionsejtek fényérzékennyé tételére. Ezt követően ellenben egy teljesen új génterápiás vektort kellett kidolgozni, mert ami működött az egereknél, az nem volt alkalmazható a főemlősöknél, ezáltal az embereknél – közölte Roska Botond.
A vizsgálatokhoz szükség volt egy olyan technológiára is, amely lehetővé tette az életét vesztett donorokból származó szemideghártya életben tartását a génterápia idejére. Ez sikerült is, és attól fogva megalkottak egy modellt is, amely megfelelően leképezi a emberi retina felépítését – mondta a felfedező.
Az első kísérleti kezelések eredményi alapján a ganglionsejtek fényérzékennyé tételével vissza lehet állítani a látásfunkciók egy részét, és az is kiderült, hogy a motoros reakciók még hosszú – akár évtizedes vakság után is megmaradnak. Az ezelőtt teljesen vak páciensek képesek az objektumfelismerése, és meg tudnak érinteni egy asztalon elhelyezett tollat vagy noteszt – tudatta a professzor.
A kísérleti kezelésen átesett pácienseknél ellenben nincs arcfelismerés és nem tudnak olvasni. Ennek oka, hogy a retina területének csak töredéknyi részét kitevő, az éleslátásért felelős, mindössze fél milliméteres átmérőjű látógödör felépítése eltér a szemideghártya más részeitől. Itt a retina legnagyobb felbontású, szín- és éleslátásért felelős részén mintegy mindössze csap típusú sejtek vannak.
Így megpróbáltak visszatérni az eredeti elképzeléshez, a csapok fényérzékenységének visszaállításához. Négyéves munkával sikerült kivitelezni egy új módszert, amellyel az elhalálozott donorokból származó szemideghártya csap típusú sejtjein kísérleti stádiumok közt normál elektromos aktivitást tudtak mérni – mutatta be kísérleteik eredményeit Roska Botond.
mti